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2010年3月18日，美國食品藥品管理局(FDA宣布批準(zhǔn)Carbaglu (carglumic 酸)作為兒童和成人肝臟N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏所致急性高氨血癥的治療藥物。同時還批準(zhǔn)該藥物作為NAGS缺乏所致慢性高氨血癥的維持治療藥物 該藥物生產(chǎn)廠家Recordati公司在一次新聞發(fā)布會上稱，NAGS缺乏是一種極為罕見、持續(xù)終生并可危及生命的臨床疾病，表現(xiàn)為血氨極度升高，并進(jìn)而引發(fā)永久性、不可逆的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損害。這種疾病的臨床表現(xiàn)開始于出生后不久。如未經(jīng)適當(dāng)治療，疾病將迅速進(jìn)展，患者發(fā)生腦水腫、昏迷，并最終導(dǎo)致死亡。早期診斷和及時有效的治療對于預(yù)防永久性神經(jīng)系統(tǒng)損害至關(guān)重要。 有研究已在病程長達(dá)6個月至21年的23例接受治療的NAGS 缺乏患者中評估了Carbaglu的安全性和療效。接受Carbaglu治療的患者24h內(nèi)血氨水平下降，且在3天內(nèi)恢復(fù)正常。研究中多數(shù)參與者在長期接受Carbaglu治療的情況下血氨水平似乎維持正常。 Carbaglu 治療者發(fā)生的不良反應(yīng)包括嘔吐、腹瀉、頭痛、發(fā)熱、扁桃體炎、貧血、腹痛、耳部感染以及鼻和咽喉炎癥。 Carbaglu僅可由有代謝疾患治療經(jīng)驗的醫(yī)生處方。治療急性高氨血癥的建議初始劑量為100~250 mg/(kg•d)。建議在急性高氨血癥發(fā)作期間與其他降低血氨的治療聯(lián)合應(yīng)用。藥物劑量調(diào)整應(yīng)以患者的血氨水平及癥狀學(xué)為依據(jù)。
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